Instituto Nacional de SaludGutierrez, EricsonHijar, Gisely2024-09-262024-09-262017-04Instituto Nacional de Salud. Galsulfasa (naglazyme ®) para pacientes con diagnóstico de Mucopolisacaridosis Tipo VI. Lima: INS, Unidad de Análisis y Generación de Evidencias en Salud Pública (UNAGESP); 2017. Serie Evaluación de Tecnología Sanitaria Nº 01-2017.http://repositorio.sis.gob.pe/handle/SIS/42La evidencia con respecto a galsulfasa para MPS-VI es escasa y de baja calidad metodológica. La gran parte de las evaluaciones de tecnologías sanitarias y guías de práctica clínica consultadas en este informe se basan en un solo ensayo clínico que evidencia mejora en desenlaces de distancias recorridas y escaleras subidas a través de la prueba de caminata de 12 minutos y la prueba de subida de escaleras de 3 minutos. Además, se evidencia disminución del GAG urinario. No existen estudios que midan desenlaces principales para la salud como mortalidad o calidad de vida. El alto costo de esta droga y la falta de evidencia en relación a desenlaces principales como mortalidad y calidad de vida muestran un balance costo efectividad incierto de esta tecnología, con un elevado costo oportunidad. Es imprescindible tomar en cuenta el alto costo de galsulfasa, así como la falta de evidencia en relación a desenlaces importantes como la mortalidad y la calidad de vida, para la decisión de financiar este medicamento en el tratamiento de pacientes con MPS-VI.The evidence regarding galsulfase for MPS-VI is scarce and of low methodological quality. Most of the health technology evaluations and clinical practice guidelines consulted in this report are based on a single clinical trial that shows improvement in outcomes of distances traveled and stairs climbed through the 12-minute walk test and the walking test. 3 minute stair climb. In addition, a decrease in urinary GAG is evident. There are no studies that measure main health outcomes such as mortality or quality of life. The high cost of this drug and the lack of evidence in relation to main outcomes such as mortality and quality of life show an uncertain cost-effectiveness balance of this technology, with a high opportunity cost. It is essential to take into account the high cost of galsulfase, as well as the lack of evidence in relation to important outcomes such as mortality and quality of life, when deciding whether to finance this medication in the treatment of patients with MPS-VI.Mensaje clave Resumen ejecutivo I. Introducción 2. Objetivo 3. Metodologia 4. Resultado 5. Discución 6. Conclusiones 7. Recomendaciones 8. Bibliografía 9. Anexosapplication/pdfspainfo:eu-repo/semantics/openAccessReemplazo enzimaticoGalsulfasa gaglazymeTerapiainfo:eu-repo/semantics/technicalDocumentationhttps://purl.org/pe-repo/ocde/ford#3.02.29https://purl.org/pe-repo/ocde/ford#3.03.10https://purl.org/pe-repo/ocde/ford#3.03.00