(Instituto Nacional de Salud, 2017-08) Instituto Nacional de Salud; Calderón Cahua, María; Aramburu La Torre, Adolfo; Gutiérrez Ingunza, Ericson; More Yupanqui, Gisselle; Hijar Guerra, Gisely
La evidencia científica actual no encuentra mejoría significativa del uso de agalsidasa beta en desenlaces importantes como mortalidad, eventos cardiacos, renales, cerebrovasculares, dolor asociado con la enfermedad o efectos adversos, respecto a placebo o ninguna intervención. Sin embargo, se observa una reducción significativa en los depósitos tisulares de Gb-3. Esta evidencia procede de un número de estudios reducido, con pocos pacientes y periodos de seguimiento corto. Es necesario tomar en cuenta el alto costo de agalsidasa beta, así como la falta de evidencia en relación a desenlaces importantes como mortalidad y complicaciones sistémicas, para la decisión de financiar este medicamento en el tratamiento de pacientes con enfermedad de Fabry.